N?r du f?r en skade eller et hull i en blod?re, setter kroppen vanligvis i gang en prosess for ? stanse bl?dningen. Blodet blir da tykkere slik at du slutter ? bl?. Denne prosessen kalles blodlevring.?
Men personer med bl?dersykdom mangler evnen til blodlevring. De kan derfor f? store bl?dninger som i verste fall kan v?re livstruende.
– For over 100 ?r siden var forventet levealder for et barn med bl?dersykdom rundt 10 ?r. P? 1960-tallet ?kte dette tallet til rundt 40 til 50 ?r, og i dag er?forventet levealder omtrent den samme som for resten av befolkningen takket v?re medisinsk behandling,?forteller professor Jan Terje Andersen.??
Behandlingen er en belastning for barna og familiene?
Bl?dersykdom kommer av en arvelig genfeil og varer hele livet. Flest gutter rammes, mens jenter kan ha genfeilen uten at de har selve sykdommen.?Omtrent 1 av 10 000 gutter har den alvorlige varianten av sykdommen.
Sykdommen oppdages ofte i ett?rsalderen. Barna m? da raskt starte med forebyggende behandling for ? unng? nye bl?dninger. Behandlingen gis intraven?st, det betyr direkte i en blod?re.?
B?de barn og voksne m? f? behandling fra en til opptil flere ganger i uken.
– De f?rste ?rene m? de aller fleste p? sykehus for hver behandling. Fra cirka fem?rsalderen kan barna ofte behandles hjemme med foreldrenes hjelp. Etter hvert, n?r guttene blir eldre, kan de som regel behandle seg selv, forklarer Andersen.?
– Spesielt de f?rste ?rene kan behandlingen v?re en stor belastning for b?de barnet og familien, p?peker han.?
En ny oppfinnelse kan gj?re livet til bl?dere enklere
N? har forskere ved Universitetet i Oslo og Oslo universitetssykehus gjort en oppfinnelse som p? sikt kan gj?re livet til personer med bl?dersykdom enklere.?
– Vi har designet en endret versjon av et naturlig protein som gj?r at personer med bl?dersykdom trolig ikke trenger ? f? behandling like ofte som i dag. Det modifiserte proteinet skal gj?re at medisinen virker lenger slik at den ikke trenger ? gis flere ganger i uken eller hver uke, sier Andersen.
Andersen og kolleger h?per at forskningen deres kan gj?re livet enklere for gutter og menn med bl?dersykdom.?
Studien er publisert i det anerkjente tidsskriftet Nature Communications.?
Hvorfor blir ikke blodet tykkere hos personer med bl?dersykdom??
Et annet ord for blodlevring, alts? at blodet blir tykkere der du blir skadet, er koagulasjon.
– Ved de alvorlige variantene av sykdommen, mangler kroppen evnen til ? produsere en type protein som er avgj?rende for at blodet blir tykkere. Disse proteinene kalles koagulasjonsfaktorer, forteller professoren.?
Bl?dere gis i dag en medisin som inneholder en av disse koagulasjonsfaktorene som kroppen ikke klarer ? lage selv.?
– Disse lages ved hjelp av bioteknologiske metoder, og har revolusjonert behandlingen, sier Andersen.?
– Men en betydelig utfordring er at slike koagulasjonsfaktorer har en begrenset virkningstid i blodbanen. Dette er grunnen til at pasientene m? f? medisinen regelmessig, ofte flere ganger i uken, forklarer han.?
Forskerne pr?ver ? forlenge virkningstiden av medisinen i blodet?
De siste ?rene har ny kunnskap kombinert med teknologi f?rt frem til design av proteiner som gj?r at medisinen brytes langsommere ned i kroppen.?
Medisiner mot bl?dersykdom er et godt eksempel p? et slikt fremskritt.
– N?r virkningstiden blir lenger, kan medisinen tas sjeldnere. Niv?et av koagulasjonsfaktorene holder seg da h?yere i blodet over tid, selv om dosene er mindre, forklarer Andersen.?
Utviklingen g?r alts? allerede i riktig retning.?
– Likevel er det fortsatt betydelige variasjoner i virkningstiden mellom de ulike medisinene som personer med bl?dersykdom er avhengige av, sier professoren, og fortsetter:?
– Det er derfor et stort potensial for ? utvikle medisiner mot bl?dersykdom som er enda bedre, og som kan forbedre livskvaliteten til pasientene.?
Designproteinet fungerer som en slags taxi for medisinen?
Andersen og kolleger har alts? forsket videre p? hvordan slike medisiner kan gj?res enda bedre. Molekylet de har designet er en variant av et protein som heter albumin.?
– Det skreddersydde proteinet er helt unikt og fungerer som en slags taxi for medisinen, sier professoren.?
I den publiserte studien viser forskerne at ved ? koble den nye varianten av albumin til en koagulasjonsfaktor, s? sirkulerer det i blodbanen over lengre tid.
– Ved ? ta i bruk denne teknologien, vil mer av medisinen v?re tilgjengelig i kroppen over tid. Vi forventer derfor pasienten ikke vil trenge ? ta medisinen like ofte som i dag, forklarer Andersen.
Testet det nye konseptet p? en musemodell for bl?dere?
Forskerne har testet ut det nye konseptet p? en musemodell for bl?dere. De sammenlignet ulike design av proteinet og p?viste en stor forskjell i virkningstiden i blodet.
Videre tilf?rte forskerne en enkelt endring i selve koagulasjonsfaktoren som gj?r at blodet levrer mer effektivt.?
Og for ? gj?re det enda mer komplekst, s? viser forskerne at det er mulig ? endre fordelingen av koagulasjonsfaktoren mellom blodet og vevet ved ? tilf?re ytterligere noen sm? endringer.?
– Dette kan utnyttes i behandling for ? tilpasse behandlingen til hver enkelt pasient, sier professoren, og fortsetter:?
– Vi har derfor stor tro p? at de skreddersydde proteinene kan utgj?re en stor forskjell i b?de forebyggende og akutt behandling av bl?dersykdom.?
Andersen vil ta konseptet videre for ? teste det p? mennesker?
Professoren i innovasjon har stor tro p? potensialet til de nye skreddersydde proteinene.?Sammen med kolleger s?ker forskningsgruppen n? 澳门葡京手机版app下载spartnere fra legemiddelindustrien med ekspertise p? bl?dersykdom.?
– I den nye studien beskriver vi helt nye strategier for hvordan vi kan bruke molekyl?r design til ? fremstille langtidsvirkende proteiner med stort klinisk potensiale, sier han, og fortsetter:?
– Det ville v?re fantastisk om konseptet n? kunne tas videre mot klinisk utpr?ving p? pasienter med bl?dersykdom.?
Prosjektet er et 澳门葡京手机版app下载 med italienske forskere med ekspertise p? bl?dersykdommer, og er blitt finansiert av 澳门葡京手机版app下载sr?det og Helse S?r-?st.
Andersen leder en av forskergruppene i?Senter for presisjons-immunterapi (PRIMA).
Kontakt
Referanse
- Aaen, K. H., Testa, M. F., Nilsen, J., Tarantino, R., Canepari, C., Benedusi, M., ... & Andersen, J. T. (2025). Tailored collagen binding of albumin-fused hyperactive coagulation factor IX dictates in vivo distribution and functional properties. Nature Communications, 16(1), 8433. Du finner artikkelen her.
Les mer
- Internasjonal pressemelding:?Tailored collagen binding of albumin-fused hyperactive coagulation factor IX dictates in vivo distribution and functional properties (eurekalert.org) (engelsk)
- En helt ny type vaksine kan trolig gi bedre beskyttelse mot infeksjoner
- Kan vi designe antistoffer som kan drepe kreftceller enda mer m?lrettet?
- Vil gi medisiner superkrefter med unik teknologi
- Offisiell ?pning av SFF’et PRIMA
- Treffsikker immunterapi vil revolusjonere framtidig kreftbehandling
- Jan Terje Andersen k?ra til ?rets innovat?r hos Inven2